干货！2016年FDA上市新药深度盘点

▎药明康德/报道

截至到今日，2016年美国FDA一共批准了20款新药。在本篇文章中，我们将对这些新药做一次深度盘点。

从数量上看，今年获批的新药数较去年产生了明显的下降。2015年，FDA批准了45款新药，创下了数十年来的新高。而2016年，这一数字则是近10年来的第二低，仅高于2007年的18款新药。

这背后固然有研发产率下降的因素，也有着偶然的因素。事实上，去年获批的5款新药，最初预计上市时间为2016年。由于FDA工作进度的加快，这些药物提早在2015年获得了批准。如果加上这5款药物，2016的上市新药数则与过去十年的平均水平相去不远。

值得一提的是，在这20款新药中，有7款为生物制剂，比例占新药总数的35%。这不仅超过了去年的26.7%，更是达到了数十年来的最高值。这反映出生物制剂研发领域的强劲发展势头。

如果按疾病领域划分，在2016年FDA批准的20款新药中，抗肿瘤药物有5款，达到了四分之一。其中，艾伯维与基因泰克合作研发的Venclexta，以及基因泰克研发的Tecentriq需要伴随诊断测试来找出最能够从疗法中获益的患者，这也反映对患者通过生物标记物进行细分的精准治疗趋势。肿瘤新药之外，今年获批的抗感染药物有4款，排名第二。第三大领域是中枢神经疾病药物，有3款。

抗感染药物在上世纪70年代曾占据了药物市场近三分之一的江山。这几十年来，由于公共卫生的改善，以及对抗生素机理深入的研究，绝大部分的病毒性或者是细菌性疾病已经有了非常好的治疗方案。在2016年获批的4款抗感染药物中，有两款针对丙型肝炎，而它们都是固定剂量的复方药。此外，它们还可以与其它丙型肝炎疗法进一步组成联合疗法。从中我们看见，将多种抗病毒药物组合成为联合疗法已是治疗肝炎的发展趋势。这些疗法不但能够更有效地抑制肝炎病毒，还可以减少治疗所需的时间。

在今年获批的新药中，有一半以上的新药获得了至少一种来自FDA的加速措施：有13款新药获得了优先审评（priority review）资格、5款新药获得了加速批准（accelerated approval）资格、6款新药获得了突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）、并有7款获得了快速通道（fast track）资格，而礼来（Lilly）公司研发的Lartruvo更是将这四项认定尽收囊中。这些数字表明FDA为了将创新药物更快地送到病人手中而做出的努力。

值得关注的是，今年获得加速批准的新药占总数的25%，几乎是2015年的一倍。加速批准资格是指对于医疗需求未得到满足的严重疾病，FDA可以依据新药临床试验中的替代终点，批准其上市。在上市后，科研人员仍然需要进一步进行临床试验来验证其疗效。由于加速批准的依据是替代终点，批准这些新药上市会给FDA带来更大的风险，这显示出FDA尽快将新药提供给患有严重疾病的患者的意愿。今年9月19日获批的杜氏肌营养不良症新药Exondys 51，或许是这一意愿的最佳注脚。

在美国于1983年通过孤儿药法案以来，业内诸多人士就相信，针对罕见病的药物会慢慢成为主角之一。这一点在今年FDA批准的新药中也得到了体现。今年，有7款治疗罕见病的新药得到了FDA的批准，占新药总数的35%，它们也全都获得了FDA颁发的孤儿药（orphan drug）资格。这是继2014年（41.5%）与2015年（46.7%）后，连续第三年有超过30%的新药获得孤儿药资格。这说明了FDA鼓励罕见病新药研发的政策正在起到良好的效果。

回首过去，是为了更好地展望未来。在对2016年进行回顾总结之际，我们期待能与业内同仁们一道努力，在2017年，为全球患者带来更多好药与新药。

参考资料：

[1] Novel Drug Approvals for 2016

[2] FDA’s Jenkins on Decline in New Drug Approvals in 2016: Not due to Standards Shift 

[3] Trends in utilization of FDA expedited drug development and approval programs, 1987-2014: cohort study

[4] All or Nothing? Rethinking the FDA Approval Framework